el 29 de junioel, el Grupo de Expertos Europeos en Incentivos de Medicamentos Huérfanos (OD Expert Group) organizó un evento para presentar sus propuestas sobre el Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) y reflexionar sobre la Revisión del Reglamento de Medicamentos Huérfanos (OMP). La experiencia de los panelistas estimuló debates interesantes sobre el futuro de la atención médica y la innovación para las personas que viven con una enfermedad rara, en el marco multidisciplinario e intersectorial característico del Grupo de Expertos en OD.
A lo largo de sus tres años de actividad, el Grupo de Expertos en OD aspira a convertirse en la fuente de ideas innovadoras y posibles soluciones, proporcionando información para el proceso de formulación de políticas en el campo de las enfermedades raras. La iniciativa comenzó en 2020 a partir de la colaboración de actores clave en el campo, con el objetivo de encontrar puntos en común sobre temas clave que afectan la vida del 95% de las personas que viven con una enfermedad rara y aún no tienen acceso al tratamiento. Conectar a las partes interesadas es de suma importancia, ya que las condiciones raras a menudo afectan a una pequeña fracción de la población, por lo que es crucial que las partes interesadas, incluidos pacientes, proveedores de atención médica, investigadores, desarrolladores y legisladores, se unan.
La comunidad de enfermedades raras ha estado trabajando durante mucho tiempo para crear sinergias y construir puentes entre los actores, y la iniciativa de múltiples partes interesadas del Grupo de Expertos en OD es el ejemplo perfecto de tales esfuerzos colaborativos para presentar ideas y propuestas compartidas a los responsables políticos. Durante el evento, el Profesor Maurizio Scarpa – Coordinador de la Red Europea de Referencia para Enfermedades Metabólicas y Presidente del Grupo – destacó la importancia de redisponer como comunidad las necesidades no satisfechas de las personas afectadas por enfermedades raras mientras allanamos el camino para la innovación.
Los Informes desarrollados por el Grupo engloban un conjunto de propuestas políticas basadas en el consenso para la revisión de la legislación farmacéutica de la UE y un Marco HTA de la UE capaz de abordar los desafíos clave relacionados con los medicamentos para enfermedades raras y ultra raras. Representantes institucionales y de pacientes junto con actores clínicos y de la industria, discutieron las ideas avanzadas por el Grupo y el camino a seguir para los expedientes de salud que se debaten en la Unión, de fundamental importancia para los más de 30 millones de personas afectadas por enfermedades raras en Europa.
¿Cómo podemos crear un ecosistema resiliente para las Enfermedades Raras a través de la Revisión Farmacéutica?
En el primer panel del 29 de junioel evento, centrándose en la revisión del Reglamento OMP, los miembros del Grupo de Expertos OD destacaron la importancia de dicha revisión. El Reglamento de más de 20 años logró fomentar el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras, pero debe actualizarse. La propuesta presentada por la Comisión tiene como objetivo actualizar el marco de incentivos y agilizar el acceso a los tratamientos.
En su intervención en el evento, Kaja Kantorska, responsable de políticas de la Comisión Europea, consideró que la propuesta presentada representa un paso en la dirección correcta y destacó la importante reducción de la carga regulatoria introducida en el texto. Del mismo modo, los miembros del Grupo de Expertos en DO acogieron con beneplácito algunas de las disposiciones introducidas por la Comisión, por ejemplo, la reducción de los tiempos de evaluación. Este beneficio también fue destacado por Simon Bennett, Director de Política Regulatoria Global de la UE en Biogen Idec, quien señaló que una vía de participación temprana podría tener repercusiones valiosas, creando un mejor marco regulatorio y reduciendo las incertidumbres.
Sin embargo, se señalaron algunos puntos críticos de la Revisión. En particular, Yann Le Cam, CEO de EURORDIS-Rare Disease Europe, dejó en claro que las definiciones de necesidades médicas no satisfechas son inadecuadas. Para fomentar el acceso, cree que es necesario mantener una amplia designación de medicamento huérfano y garantizar que la UE siga siendo competitiva en innovación. El director ejecutivo de Eurordis también consideró que la participación directa insuficiente de los pacientes en los comités asesores científicos de la EMA era desafortunada, dado que la integración de la perspectiva del paciente conduce a mejores resultados generales de salud. El marco de incentivos también estuvo en el centro de las discusiones. En el ámbito de los medicamentos huérfanos, los incentivos financieros y no financieros son fundamentales para iniciar investigaciones y apoyar el desarrollo de tratamientos en áreas desatendidas. Los incentivos fueron un punto clave de discusión, con Victor Maertens, Director de Asuntos Gubernamentales de EUCOPE, siendo claro sobre la necesidad de que los incentivos vayan más allá de la simple modulación. El enfoque defendido por el Grupo de Expertos en OD contempla un enfoque holístico para la incentivación y tiene como objetivo identificar opciones para abordar las necesidades críticas de la comunidad de enfermedades raras.
En general, una cosa quedó clara: el texto presentado por la Comisión presenta elementos nuevos y bien recibidos, pero las discusiones deben continuar para abordar las posibles deficiencias de la propuesta.
¿Cómo puede el Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias mejorar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras?
Durante el segundo panel del Regulación HTA, se describieron los desafíos únicos en el desarrollo de ensayos clínicos para la evaluación de medicamentos para enfermedades raras: en su mayoría poblaciones pequeñas, dificultades para realizar ensayos clínicos aleatorios y recopilar datos. El Informe del grupo de expertos de OD sobre una HTA de la UE adecuada para enfermedades raras – lanzado oficialmente el 29 de junioel evento: busca ayudar a abordar los desafíos que enfrentan los productos huérfanos en la HTA durante la fase de implementación del nuevo Reglamento, antes de su aplicación el 12 de enero de 2025.
Los miembros de OD Expert Group son de la opinión de que la regulación de HTA será una gran herramienta para garantizar que se fomente la innovación y que las personas que viven con una enfermedad rara logren un acceso equitativo. Yann Le Cam, CEO de EURORDIS, señaló que la fase de implementación actual será fundamental e insistió en la importancia de un diálogo temprano y un sistema flexible capaz de adaptarse a las peculiaridades de los medicamentos huérfanos. Michael Lyng Wolden, director global de HEOR para el acceso al mercado de enfermedades raras en Novo Nordisk, afirmó que, en última instancia, las empresas esperan que la regulación de la HTA aumente la velocidad y la equidad del acceso a los medicamentos para enfermedades raras en toda la UE.
Asimismo, Matias Olsen, Gerente de Políticas y Asuntos Públicos de EUCOPE, enfatizó la importancia del Reglamento HTA y sus implicaciones beneficiosas, pero señaló los desafíos que son específicos de los tratamientos huérfanos, que deben abordarse. José Valverde, Oficial de Políticas de la Comisión Europea, estuvo de acuerdo en que la regulación de HTA es una oportunidad para lograr un acceso más rápido a los medicamentos, pero aún quedan desafíos. Para abordar esto, las partes interesadas deben colaborar y asegurarse de que la regulación de la HTA se implemente con éxito.
El Informe del Grupo de Expertos en DO, presentado en el evento, avanza propuestas para abordar algunos de los principales desafíos discutidos por los panelistas. El grupo de expertos trabajó en el desarrollo de un marco para superar las barreras actuales y mejorar el acceso a los tratamientos para enfermedades raras, centrándose en la evidencia clínica en evaluaciones clínicas conjuntas y mejorando la participación de las partes interesadas.
